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“治疗罕见病的药不仅少，而且贵，最贵的一种药，年均花费达200万人民币。”生物医药产业周期间，上海市人大常委会副主任、上海市儿童罕见病诊治中心主任蔡威在“浦江医药健康产融创新发展峰会”上表达了一位医生的期盼：希望中国药企能够更多参与到罕见病药品的研发当中，让更多的中国患者受益。“因为基于中国的人口基数，大多数罕见病的患者数量都足以撑起一款新药的产业链。”
有这样一组公开数据：全世界约有7千种罕见病，其中80%具有遗传背景，50%发病期在儿童时期，但只有不到10%的罕见病具有被批准的治疗方案或特效药。而根据我国《第一批罕见病目录》，在具有特效药的35种罕见病中，仅24种罕见病的46种药品被纳入国家医保目录。
患者很多，市场很大，医患的期盼都很急切。在此背景下，中国罕见病原创药品的开发生态又该如何构建？
“还是要以患者为中心来进行构建，包括推动创新的制度，以及保障体系。”中国罕见病联盟执行理事长李林康表示。
去年以来，科技部、国家医保局等部委均出台了推动罕见病药品创新的相关政策，国家自然科学基金也为罕见病设立专项，以加大对罕见病药品的研发力度。今年10月11日，国家药监局发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》征求意见，以加快罕见病药品的审批速度。
在保障体系方面，目前，国家正在积极探索各类保障模式，地方则开始探索“1+N”保障模式，以保障更多罕见病患者用药。
不过近年来，中国虽然在罕见病药物研发和保障领域取得了进步，但依然面临诸多难点。“比如成本问题、临床试验问题，开发体系问题等，都需要进一步解决，从而调动中国企业投入的积极性。”李林康认为，上海是引领中国罕见病治疗的亚洲医学中心城市，不仅有上海市儿童罕见病临床中心，还有各大药企总部等市场力量，因此一定要抓住机遇，主动迎接挑战。
在迎难而上的力量中，上海医药已成为当中的主力军。作为拥有罕见病药品最多的企业，上海医药一直秉承社会责任为先，多年来一直低价保障着21个临床必需的罕见病产品的供应。目前，上海医药全资子公司——上海上药睿尔药品有限公司已自主研发罕见病产品超10项，与各大科研院所、高校、医疗机构及制药公司开展合作研发项目10余项，涉及全球创新、临床急需、改良创新、短缺药等多个种类，涵盖血液、肿瘤、运动神经元、内分泌、心血管、代谢等多个罕见病领域。
当下，全球创新罕见病药品普遍价格高昂，年治疗费用通常超过上百万人民币，而国内已有的罕见病经典老药，最低费用只需189元人民币。“通过我们的努力，期待发现更多的罕见病解决方案，并有效降低中国罕见病患者的治疗成本，提高药品的可及性。”上药睿尔总经理文彬介绍。
上海市青年企业家协会会长、上海医药集团董事长周军也表示，对于用量不大，但临床必须的罕见病产品，一定要保证生产，在中国罕见病领域必须要发挥上海医药这类的国家队的力量，在承担社会责任的同时积聚多方资源，加快创新推进。
李林康表示，如果中国企业研发生产的罕见病药品适应症未来能拓展到更多常见病市场，则将为此类药品的研发生产创造更多有利条件。
